Danicopan
Arzneistoff aus der Gruppe der Komplementinhibitoren
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Danicopan ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der Komplementinhibitoren. Unter dem Namen Voydeya (Hersteller: Alexion) wurde er 2024 in Japan, USA und der EU zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen. Der Wirkstoff gehört zu den Faktor-D-Inhibitoren und wird oral angewendet (eingenommen). Er wird zusätzlich zu einer Standardtherapie mit einem Hemmstoff der Komplementkomponente C5 (C5-Hemmer: Ravulizumab, Eculizumab) gegeben.[5]
| Strukturformel | ||||||||||||||||||||||
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| Allgemeines | ||||||||||||||||||||||
| Freiname | Danicopan[1] | |||||||||||||||||||||
| Andere Namen |
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| Summenformel | C26H23BrFN7O3 | |||||||||||||||||||||
| Externe Identifikatoren/Datenbanken | ||||||||||||||||||||||
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| Arzneistoffangaben | ||||||||||||||||||||||
| ATC-Code | ||||||||||||||||||||||
| Eigenschaften | ||||||||||||||||||||||
| Molare Masse | 580,41 g·mol−1 | |||||||||||||||||||||
| Aggregatzustand |
fest[2] | |||||||||||||||||||||
| Schmelzpunkt |
160 °C[3] | |||||||||||||||||||||
| Löslichkeit | ||||||||||||||||||||||
| Sicherheitshinweise | ||||||||||||||||||||||
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| Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen (0 °C, 1000 hPa). | ||||||||||||||||||||||
Die Zulassung beruht auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie ALPHA.[5]
Eigenschaften
Danicopan ist ein weißes bis gelbliches Pulver[3] und unlöslich in Wasser und Ethanol.[4] Es ist löslich in Dimethylsulfoxid (DMSO).[2]
Wirkungsmechanismus
Danicopan bindet an den Komplementfaktor D und hemmt seine Spaltung. In der Folge wird die Faktor-D-vermittelte Signalübertragung und Aktivierung des alternativen Komplementwegs (alternative complement pathway, ACP) unterdrückt, wodurch die Faktor-D-vermittelte Hämolyse bei PNH gehemmt und ACP-induzierte Gewebeschäden verhindert werden.[6]
Sonstiges
Danicopan wurde im Januar 2024 in Japan zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) zugelassen[7] und im März 2024 in den USA.[8] Im April 2024 erfolgte die EU-Zulassung von Danicopan als Add-on zu Ravulizumab oder Eculizumab für die Behandlung von Erwachsenen mit PNH mit resthämolytischer Anämie.[9]
Danicopan ist als Arzneimittel für seltene Krankheiten eingestuft.[10][11][12]