Omaveloxolona
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| Omaveloxolona | ||
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| Identificadores | ||
| Número CAS | 1474034-05-3 | |
| Datos químicos | ||
| Fórmula | C33H44N2F2O3 | |
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InChI=1S/C32H43NO4/c1-27(2)11-13-32(26(36)37-8)14-12-31(7)24(20(32)17-27)21(34)15-23-29(5)16-19(18-33)25(35)28(3,4)22(29)9-10-30(23,31)6/h15-16,20,22,24H,9-14,17H2,1-8H3/t20-,22-,24-,29-,30+,31+,32-/m0/s1
Key: WPTTVJLTNAWYAO-KPOXMGGZSA-N | ||
| Datos clínicos | ||
| Estado legal | ℞-only (EUA) | |
| Vías de adm. | Vía oral | |
La omaveloxolona, vendida bajo la marca Skyclarys, es un medicamento utilizado para tratar la ataxia de Friedreich.[1] Se utiliza en mayores de 16 años.[1] Es ingerida por vía oral.[1]
Sus efectos secundarios comunes incluyen problemas hepáticos, dolor de cabeza, náuseas, dolor abdominal, cansancio, diarrea y dolor musculoesquelético.[1] Otros efectos secundarios pueden ser retención de líquidos o anomalías lipídicas.[1] Su uso durante el embarazo podría dañar al bebé.[1] No está claro cómo funciona; sin embargo, parece activar la vía del factor nuclear eritroide 2 relacionado con el factor 2 (NRF2).[1]
La omaveloxolona fue aprobada para uso médico en los Estados Unidos en 2023.[1] Se le concedió la designación de medicamento huérfano en Europa en 2018.[2] En Estados Unidos, su costo era de unos 370.000 dólares al año a partir de 2023.[3]
La evidencia que sustenta la aprobación de comercialización prioritaria por parte de los EstadosUnidos y por Europa de omaveloxolone para el tratamiento de personas mayores de 16 años de edad con ataxia de Friedreich, se basa en un solo ensayo clínico aleatorizado de fase II.[4]
