Tafamidis
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| Tafamidis | ||
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| Nombre (IUPAC) sistemático | ||
| 2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylic acid | ||
| Identificadores | ||
| Número CAS | 594839-88-0 | |
| Código ATC | N07XX08 | |
| PubChem | 11001318 | |
| Datos químicos | ||
| Fórmula | C14H7NCl2O3 | |
| Datos clínicos | ||
| Nombre comercial | Vyndaqel | |
| Estado legal | Necesita prescripción médica | |
| Vías de adm. | Oral | |
Tafamidis es un medicamento que se emplea para el tratamiento de la amiloidosis causada por transtiretina (enfermedad de Andrade). Su mecanismo de acción se basa en una acción estabilizadora de la transtiretina, lo que impide la formación de la sustancia amiloide.[1][2] Las amiloidosis de tipo transtiretina son enfermedades provocadas por mutaciones en el gen que codifica esta proteína. Estas mutaciones hacen que la proteína transtiretina sea inestable y se desestabilice su estructura normal de tetrámero, de tal forma que se disocia en los monómeros que la forman, los cuales se acumulan en forma de fibrillas amiloides en el espacio extracelular de diferentes tejidos y provocan los síntomas característicos de la enfermedad.
Fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos en 2011. Inicialmente fue rechazado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en 2012 y finalmente aprobado por esta agencia en 2019. [3] En Japón fue aprobado en el año 2013.
