Tofersen
compuesto químico
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Tofersen es un medicamento indicado en el tratamiento de pacientes diagnosticados de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1-ALS). Su uso fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en mayo de 2023 y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en abril de 2024. Es un oligonucleótido antisentido dirigido al ARN mensajero del gen SOD1. Se administra mediante inyección intratecal. [1] [2] [3]
| Tofersen | ||
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| Identificadores | ||
| Número CAS | 2088232-70-4 | |
| Código ATC | No adjudicado | |
| Código ATCvet | No adjudicado | |
| DrugBank | DB14782 | |
| Datos clínicos | ||
| Vías de adm. | Inyección intratecal | |
Mecanismo de acción
Los oligonucleótidos antisentido son pequeños fragmentos de ácido nucleico, de entre 13 y 25 nucleótidos, complementarios de la secuencia de un gen, se unen al ARN mensajero del mismo y evitan así la producción de una proteína mutada.
