Valoctocogén roxaparvovec
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| Valoctocogén roxaparvovec | ||
|---|---|---|
| Identificadores | ||
| Número CAS | 1819334-78-5 | |
| Código ATC | B02BD15 | |
| DrugBank | DB15561 | |
| Datos clínicos | ||
| Estado legal | Necesita prescripción médica | |
| Vías de adm. | Intravenosa | |
Valoctocogén roxaparvovec es un medicamento indicado en el tratamiento de la hemofilia A grave. Es una terapia génica en la que se administra el virus AAV5 (virus adenoasociado de serotipo 5) modificado para que contenga el gen que codifica el factor VIII de la coagulación, disminuyendo de esta forma las hemorragias que se producen en los pacientes. Se administra a dosis única por vía intravenosa mediante goteo.[1] [2] Su uso fue aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos en agosto de 2022 y por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en junio de 2023. [3]