Emicizumab
From Wikipedia, the free encyclopedia
| Emicizumab | |
| |
| Identification | |
|---|---|
| No CAS | |
| Code ATC | |
| DrugBank | DB13923 |
| Propriétés chimiques | |
| Formule | C6434H9940N1724O2047S45 |
| Masse molaire[1] | 145 637,015 ± 7,027 g/mol C 53,06 %, H 6,88 %, N 16,58 %, O 22,49 %, S 0,99 %, |
| Propriétés physiques | |
| Masse volumique | 145 639,02 g cm−3 |
| Considérations thérapeutiques | |
| Voie d’administration | Sous-cutanée |
| Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire. | |
modifier  |
|
L'emicizumab, vendu sous le nom de marque Hemlibra, est un anticorps monoclonal utilisé en prophylaxie pour le traitement de l'hémophilie de type A. Il a été développé par les entreprises Genentech et Chugai (ja) (toutes deux filiales de Roche)[2].
En France, il figure parmi les médicaments les plus remboursés par l'Assurance maladie (remboursement brut total de 316 millions d'euros en 2023)[3].
L'emicizumab est un anticorps monoclonal humanisé de type immunoglobuline G4 modifiée, produit par la technologie de l’ADN recombinant dans des cellules CHO[4].
En 2016, un essai clinique de phase I montre qu’il est bien toléré par des sujets sains[5]. Il obtient son autorisation de mise sur le marché français en 2019[6]. En 2024, une étude indique que la molécule offre des avantages par rapport aux autres thérapies, notamment en raison de son administration sous-cutanée et du nombre réduit d'injections, ce qui réduit les réactions au site d'injection et rend la thérapie moins gênante[7].
Mode d'action
L'emicizumab possède des sites de liaisons bispécifiques qui lui permet de se lier à la fois au facteur de coagulation IX activé et au facteur X. Il remplit ainsi le rôle du facteur VIII, qui est absent chez les patients atteints d’hémophilie A[8].
