Exagamglogène autotemcel
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| Exagamglogène autotemcel | |
| Informations générales | |
|---|---|
| Princeps | Casgevy |
| Autres dénominations |
CTX001, exa-cel |
| Classe | Thérapie génique |
| Administration | Dispersion pour perfusion |
| Dosage | 4 à 13 × 10⁶ cellules/mL |
| Laboratoire | Vertex Pharmaceuticals |
| Statut légal | |
| Statut légal | Approuvé U.E., U.S.A., Grande-Bretagne |
| Identification | |
| DCI | 11560 |
| Code ATC | B06AX05 |
| DrugBank | 15572 |
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Exagamglogène autotemcel, commercialisé sous le nom de Casgevy, est une thérapie génique utilisée pour le traitement de la drépanocytose et de la thalassémie bêta dépendant de transfusions de sang.
Les cellules souche prélevées sur le malade sont envoyées dans un laboratoire où elles sont modifiées grâce à la technique CRISPR-Cas9. Elles sont ensuite réinjectées au malade[1].
Efficacité
Selon le professeur Pablo Bartolucci, 18 mois après le traitement, 94% des malades ont l'air guéris. Toutefois, on manque de recul en 2024 pour savoir si la guérison est définitive[1].
