Givosiran
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Il s'agit d'un petit ARN interférent qui diminue la quantité de l'enzyme acide aminolévulinique synthase 1 et diminue donc la production d'hème [1],[2].
Usage médical
C'est un médicament utilisé pour traiter la porphyrie aiguë intermittente[1]. Il est administré par injection sous-cutanée[1]. Le médicament est utilisé chez les personnes de plus de 11 ans[1].
Effets secondaires
Les effets secondaires de ce médicament comprennent des douleurs au site d’injection, des nausées ou de la fatigue[1]. D'autres effets secondaires peuvent inclure l'anaphylaxie, des problèmes rénaux oudes problèmes hépatiques[3].