Idursulfase

Il s'agit d'une forme d'enzyme lysosomale connue sous le nom d' iduronate-2-sulfatase et est fabriquée par la technologie de l'ADN recombinant ^[1].

C'est un médicament utilisé pour traiter la mucopolysaccharidose II ^[1]. Il est administré par injection progressive dans une veine^[1]. ILes effets sur l’espérance de vie et la qualité de vie ne sont pas clairs^[2].

Les effets secondaires du médicament comprennent des éruptions cutanées, de la fièvre, des maux de tête, de l'hypertension artérielle et des bouffées vasomotrices^[3]; d'autres effets secondaires peuvent inclure l'essoufflement, les brûlures d'estomac, les douleurs thoraciques et l'anaphylaxie ^[3].

Le médicament a été approuvé pour un usage médical aux États-Unis en 2006 et en Europe en 2007^[1],[3]. Aux États-Unis, il en coûte environ 475 000 dollars américains pour traiter une personne de 35 kg pendant un an^[4]. Au Royaume-Uni, ce montant coûte 310 000 livres sterling^[5].