Mavacamten
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Le mavacamten est un inhibiteur de la myosine utilisé comme médicament dans la cardiomyopathie hypertrophique dans sa forme obstructive.
Efficacité
Chez le patient porteur d'une cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique, avec une fraction d'éjection conservée, il permet une amélioration de la tolérance à l'effort, des symptômes[1] et réduit l'obstruction à l'éjection[2]. Il permet d'éviter, dans certains cas, le recours, à court[3] et à moyen terme[4], à une chirurgie ou à une alcoolisation septale. Les patients ont une meilleure qualité de vie[5].
Au niveau biologique, il réduit le taux sanguin de NTproBNP ainsi que celui de la troponine I[2].
Au niveau structural, il permet une réduction de la masse ventriculaire gauche, de l'épaisseur du septum et de la taille de l'oreillette gauche[6] avec un recul atteignant presque deux ans[7].
Dans les cas de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive, il ne démontre pas d'efficacité sur les symptômes[8].
