Miglustat
médicament
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Le miglustat est un médicament utilisé dans le traitement de la maladie de Gaucher[1].
| Miglustat | |
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| Données pharmacocinétiques | |
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| Excrétion |
rein |
| Identification | |
| No CAS | 72599-27-0 |
| No ECHA | 100.216.074 |
| Code ATC | A16AX06 |
| DrugBank | DB00419 |
modifier  |
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Mode d'action
C'est un inhibiteur de la glucosylcéramide synthase [2].
Usage médical
Le miglustat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Gaucher de type 1 et la maladie de Niemann-Pick de type C[1]. Le médicament est pris par voie orale[2].
Effets secondaires
Les effets secondaires de ce médicament comprennent une perte de poids, des tremblements, une diarrhée, une augmentation des gaz intestinaux ou les douleurs abdominales[1]. D’autres effets secondaires peuvent inclure une neuropathie périphérique pu une faible numération plaquettaire . La sécurité de ce médicament pendant la grossesse n’est pas claire[2].
Histoire
Le médicament a été approuvé pour un usage médical en Europe en 2002 et aux États-Unis en 2003[1],[2]. Il est disponible sous forme de médicament générique[3]. Au Royaume-Uni, 4 semaines de traitement coûtent au NHS environ 3 400 livres sterling en 2021[3]. Aux États-Unis, ce montant s'élève environ à 23 000 dollars américains[4].
