Tofersen
From Wikipedia, the free encyclopedia
| Tofersen | |
| |
| Informations générales | |
|---|---|
| Princeps | Qalsody |
| Identification | |
| No CAS | 2088232-70-4 |
modifier  |
|
Tofersen, est un oligonucléide antisens utilisé dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique secondaire à une mutation du SOD1. Il est vendu sous la marque Qalsody[1].
Il s'agit d'un oligonucléotide antisens qui diminue la production de la superoxyde dismutase[1].
Usage médical
C'est un médicament utilisé pour traiter la sclérose latérale amyotrophique[1] dans les formes présentant une mutation du gène superoxyde dismutase 1 , soit dans 2 % des cas[1],[2]. Il est administré par ponction lombaire[1].
Effets secondaires
Les effets secondaires courants comprennent la fatigue, les douleurs articulaires, l’augmentation des globules blancs du LCR et les douleurs musculaires; d'autres effets secondaires peuvent inclure une myélite, une augmentation de la pression intracrânienne et une méningite aseptique[1].
