Viltolarsen

Il s'agit d'un oligonucléotide antisens morpholino^[1].

Le viltolarsen est un médicament utilisé pour traiter certains cas de dystrophie musculaire de Duchenne^[1]. Il est particulièrement utilisé pour les quelque 8 % de personnes atteintes de DMD qui présentent une mutation susceptible de sauter l'exon 53. En 2020, on ne savait pas si cela entraînait l'amélioration des symptômes^[2]. Le médicament est administré par injection dans une veine sur une période d'une heure^[1].

Les effets secondaires de ce médicament comprennent une infection des voies respiratoires supérieures, une réaction au site d'injection, une toux ou de la fièvre^[1]. D’autres problèmes potentiels incluent les problèmes rénaux^[1].