小分子
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分子生物学や薬理学の分野では、小分子（しょうぶんし、英: small molecule）は、生物学的プロセスを調節する可能性のある低分子量（900ダルトン未満[1]）の有機化合物で、大きさは1 nm程度である。多くの医薬品は小分子である。核酸やタンパク質などの大きな構造物や多糖の多くは小分子ではないが、それらを構成するモノマー（それぞれリボヌクレオチドまたはデオキシリボヌクレオチド、アミノ酸、単糖）は小分子とみなされることが多い。小分子は、生体機能を解明するための研究ツールとして、また新たな治療薬の開発につながるリードとしても使用される。タンパク質の特定の機能を阻害したり、タンパク質間相互作用を妨害するものもある[2]。
薬理学では通常、「小分子」という用語を、特定の生体高分子に結合してエフェクターとして作用し、標的の活性や機能を変化させる分子に限定している。小分子は、細胞シグナル伝達分子、医療における医薬品、農業における農薬、他の多くの役割として機能する、さまざまな生物学的機能または用途を持っている。これらの化合物には、天然のものと（二次代謝産物など）、人工的なものがある（抗ウイルス薬など）。それらは病気に対して有益な効果があるかもしれないし（医薬品など）、有害なものかもしれない（催奇形物質や発がん性物質など）。
分子量カットオフ
医薬品
二次代謝産物
調査ツール
酵素や受容体は、内因性タンパク質によって活性化または阻害されることが多く、この他にも、活性部位またはアロステリック部位に結合できる内因性または外因性の低分子阻害剤や活性化剤によって阻害されることもある。
たとえば、植物テルペンの一種で、催奇形性や発がん性のある酢酸ミリスチン酸ホルボールがある。これは、がんを促進するプロテインキナーゼCを活性化させるため、調査のツールとして有効である[9]。また、遺伝子の発現を制御するため、小分子の人工的な転写因子を作ることにも関心が持たれていて、その例としてレンチノロール（レンチの形をした分子）があげられる。[10]。
リガンドの結合状態は、表面プラズモン共鳴、マイクロスケール熱泳動[11]、二面偏波式干渉法などのさまざまな分析手法を使用して特徴付けることができ、反応親和性や速度論的特性、および誘発されるコンフォメーション変化を定量化することができる。