Alipogène tiparvovec

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L’alipogène tiparvovec, commercialisé sous le nom de Glybera, est une thérapie génique destiné à corriger le déficit en lipoprotéine-lipase (LPLD), une maladie récessive rare due à des mutations du gène LPL, pouvant entraîner une pancréatite aiguë^[1]. Il est administré par une série d'injections dans les muscles de la jambe^[2]. Il était fabriqué par le laboratoire néerlandais uniQure, jusqu'à son retrait du marché en octobre 2017^[3],[4].

L’Agence européenne des médicaments a approuvé sa demande de mise sur le marché en juillet 2012, ce qui a été validé par la Commission européenne en novembre de la même année. Il s’agit de la première autorisation de mise sur le marché d’un traitement de thérapie génique dans l’Union européenne^[5],[6]. En 2016, en France, la HAS détermine que son effet clinique est insuffisant (notamment dans la durée) pour justifier son remboursement par la sécurité sociale^[7]. En effet, le Glybera a connu un échec commercial notamment en raison de son coût particulièrement élevé^[2],[4].

Son coût pour les patients et les organismes payeurs, la rareté de la pathologie qu'il traite (la LPLD), les coûts de fabrication élevés pour son fabricant uniQure et l'absence d'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis ont conduit uniQure à retirer le médicament du marché européen après deux ans de commercialisation. En 2018, seulement 31 personnes dans le monde avaient reçu du Glybera, et uniQure n'envisageait pas de le commercialiser aux États-Unis ou au Canada^[2],[4].