Mipomersen

C'est un oligonucléotide anti-sens de inhibiteur de la synthèse d'apolipoprotéine B^[1].

Il s'administre en injection sous-cutanée hebdomadaire.

En association avec une statine^[2] ou non^[3], il diminue de moitié le taux du cholestérol LDL, celui de l'apolipoprotéine et celle de la lipoprotéine(a)^[4]. Utilisé seul dans l'hypercholestérolémie familiale, la diminution atteint 25 %^[5]. Il permet également une baisse des triglycérides, sans modifier le taux de HDL^[6].

Cette efficacité semble être dose dépendante^[7].

Il n'existe, pour l'instant, pas de preuve sur une réduction ou une stabilisation de l'athérome ou sur une diminution des maladies cardio-vasculaires chez l'être humain, ce qui reste le but principal des traitements hypolipémiants. Chez la souris déficiente en récepteurs pour le LDL, il existe une réduction de l'athérome^[8].

Les plus fréquents sont une rougeur au point d'injection et l'élévation du taux des transaminases^[2],[5]. la cause de cette dernière n'est pas claire et il ne semble pas y avoir de stéatose hépatique significative^[9]. Il peut provoquer également un syndrome grippal^[6].