エリグルスタット

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エリグルスタット
IUPAC命名法による物質名
臨床データ
販売名 Cerdelga
法的規制
データベースID
CAS番号
491833-29-5
ATCコード A16AX10 (WHO)
PubChem CID: 23652731
ChemSpider 28475348
KEGG D09893
ChEBI CHEBI:82752en:Template:ebicite
化学的データ
化学式
C23H36N2O4
分子量404.543 g/mol
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エリグルスタット(Eliglustat)はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で[1]、2015年2月に欧州で[2]、2015年3月に日本で[3]承認を取得した。

通常、酒石酸として用いられ、グルコシルセラミド合成酵素英語版の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている[4][5]

ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善[6]

なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。

投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。

禁忌

  • CYP2D6の活性が通常程度である患者で、CYP2D6阻害剤[注 1]とCYP3A阻害剤[注 2]を投与中の患者
  • CYP2D6の活性が低い患者で、CYP3A阻害剤を投与中の患者
  • CYP2D6の活性が欠損している患者で、CYP3A阻害剤を投与中の患者
  • QT延長のある患者
  • 抗不整脈薬の内、Ia群またはIII群あるいはベプリジルを投与中の患者
  • 製剤成分に過敏症を有する患者
  • 妊婦または妊娠している可能性のある婦人

副作用

出典

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