エリグルスタット
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| IUPAC命名法による物質名 | |
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| 臨床データ | |
| 販売名 | Cerdelga |
| 法的規制 |
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| データベースID | |
| CAS番号 | 491833-29-5 |
| ATCコード | A16AX10 (WHO) |
| PubChem | CID: 23652731 |
| ChemSpider | 28475348 |
| KEGG | D09893 |
| ChEBI | CHEBI:82752en:Template:ebicite |
| 化学的データ | |
| 化学式 | |
| 分子量 | 404.543 g/mol |
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エリグルスタット(Eliglustat)はグルコシルセラミド合成酵素阻害剤であり、ゴーシェ病の症状改善に用いられる。商品名サデルガ。2014年8月に米国で[1]、2015年2月に欧州で[2]、2015年3月に日本で[3]承認を取得した。
通常、酒石酸塩として用いられ、グルコシルセラミド合成酵素の働きを阻害して効果を発揮すると考えられている[4][5]。
ゴーシェ病の諸症状(貧血、血小板減少症、肝脾腫および骨症状)の改善[6]
なお、神経症状に対する効果は期待できない。ゴーシェ病II型およびIII型に対する使用経験はない。
投与に先立ってCYP2D6遺伝子型の確認が必要である。CYP2D6の活性が低い患者については、投与量の減量が必要である。